界面新聞記者 | 黃華

界面新聞編輯 | 謝欣

在中國創(chuàng)新藥行業(yè)從快速跟隨（fast-follow）的仿創(chuàng)階段走向同類首創(chuàng)（first-in-class）、同類最佳（best-in-class）的原創(chuàng)階段過程中，原創(chuàng)新藥從哪里來始終是個問題。在生物醫(yī)藥行業(yè)結束了上一個紅利期之后，這個問題變得愈發(fā)突出。

在11月17日下午的第二屆浦江生物醫(yī)藥源頭創(chuàng)新論壇上，中國工程院院士、中國科學院上海藥物研究所研究員丁健介紹，2013-2022年近十年間，全球原創(chuàng)新藥中，美國、中國、日本、歐洲的占比分別為69.1%、1.8%、13%、16.1%；截至目前，中國也還沒有出現一個得到國際公認、產生重大社會經濟效益的藥。

以他自身從事研究的腫瘤藥領域為例，自本世紀初到2022年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）累計批了抗腫瘤新藥200余個，中國批了約100個出頭，但在這些藥物里，美國獲批的新藥基本都是同類首創(chuàng)（first-in-class），而中國大約只有35個是同類首創(chuàng)，其大部分還是由跨國藥企帶來中國注冊的產品，中國真正自研產品只有個位數。

丁健認為，中國原創(chuàng)新藥能力薄弱的原因主要來自兩個方面，一是缺乏原創(chuàng)理論，二是缺乏原創(chuàng)技術。另外，科研轉換率低也是國內生物醫(yī)藥產業(yè)長期的問題。據《中國生物科技成果轉化藍皮書（2024）》，在生物藥相關專利轉化率方面，近十年中國生物藥專利轉化率為5.6%，美國生物藥專利轉化率為21.63%。

不過，在腫瘤藥領域內，國內生物醫(yī)藥產業(yè)已出現一些亮點，比如嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）。中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長宋瑞霖在論壇上提出，目前，在CAR-T領域內，中國獲批產品在數量上超過美國，在全球累計獲批的12個產品中，中國批了一半。他還表示，允許醫(yī)療機構對細胞藥物IT實驗數據用于注冊的政策幫助了CAR-T領域快速發(fā)展。

?在國內，復星凱瑞（復星凱特）、藥明巨諾、馴鹿生物、?合源生物、科濟藥業(yè)、傳奇生物?均有CAR-T產品。復星凱瑞的阿基侖賽注射液（奕凱達）和藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（(倍諾達）是國內最早獲批的產品。

另在今年8月，重慶精準生物的pCAR-19B細胞自體回輸制劑（普基侖賽注射液）的新藥上市申請擬納入優(yōu)先審評，用于治療3-21歲患有CD19陽性復發(fā)/難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的患者。目前，國內尚無治療兒童、青少年復發(fā)/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的CAR-T產品。

針對CAR-T領域，丁健指出它們也存在“卷”的問題——臨床產品都基本聚焦在前面20%的靶點上，包括PD-1、PDL-1、ADC、GLP-1類產品，也包括細胞治療，“它們絕大部分都集中在BCMA多發(fā)性骨髓瘤、彌漫性的大B淋巴細胞瘤，這也是目前存在的一個很大問題。”

過去，國內曾借助政策紅利吸引了一批有海外從業(yè)經歷的科學家回國創(chuàng)業(yè)，同期誕生了大量創(chuàng)新藥企；也依靠License-in（授權引進）模式引入了一系列在研產品，并推動了不少藥品的獲批上市。

其中，中國創(chuàng)新藥行業(yè)也醞釀出了不少潛力產品。例如，首個與國際知名品種開展“頭對頭”臨床試驗的分子、首個十億美元分子——百濟神州BTK抑制劑澤布替尼（百悅澤），其在2023年實現了13億美元的全年銷售額。今年9月，康方生物的依沃西單抗注射液（依達方）“頭對頭”擊敗帕博利珠單抗注射液（可瑞達/Keytruda，K藥）。

邁入資本寒冬之后，如何提升國內藥企的原創(chuàng)新藥能力依舊是個問題。針對此問題，丁健認為，創(chuàng)新有不同的層次，就當下而言，快速跟隨（fast-follow）仍是主要途徑；在人工智能、新的遞送系統等應用下，可為藥物開發(fā)帶來突破。他建議，產業(yè)可嘗試突破從前被認為不可靶向的靶點，也建議開展探索聯合用藥。復星國際董事長郭廣昌提出，創(chuàng)新一定要從需求出發(fā)，一切都要圍繞著在臨床醫(yī)學中尚未被滿足的患者需求，同時堅持全球化發(fā)展。

對于創(chuàng)新藥而言，藥價和商業(yè)化問題也是產業(yè)關注點。此前，?和黃醫(yī)藥呋喹替尼在美定價是中國售價的24倍、君實生物特瑞普利單抗美國售價也大幅高于國內的現象均引發(fā)過關注。對于此類問題，BCG董事總經理、全球資深合伙人、中國區(qū)執(zhí)行合伙人吳淳提出，現階段中國創(chuàng)新藥還是要依靠出海來實現商業(yè)價值，中國市場能否更好地反哺中國創(chuàng)新藥值得探索。

宋瑞霖則表示，“醫(yī)藥行業(yè)本身并不需要多少資金從政府手中推出，但我們希望有寬松的政策，那就是松綁”。宋瑞霖認為，仿制藥和創(chuàng)新藥的產品定位不同，前者須保證老百姓能用得起，后者要保證老百姓要能用得上，若是只靠醫(yī)保沒有辦法支撐創(chuàng)新，就要為商保留出空間。另據他介紹，“從中央的領導到各部門對商業(yè)補充醫(yī)療保險設立已經達成共識，現在是如何操作（的問題），商保接續(xù)保險、商保獨立保障體系將成為未來生物創(chuàng)新藥巨大市場?！?/p>

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