今天（2 日），國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)我國(guó)首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療 14 歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。

據(jù)介紹，移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后主要并發(fā)癥之一，病情嚴(yán)重時(shí)可能引起死亡。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，為患者提供新的治療選擇。

國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心副主任 王濤：從 2017 年開(kāi)始，到現(xiàn)在我國(guó)干細(xì)胞一共批準(zhǔn)了有 120 多款（藥品）進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)還有一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

細(xì)胞治療產(chǎn)品是全球醫(yī)藥發(fā)展的前沿和熱點(diǎn)。國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革，設(shè)立加快臨床急需新藥上市通道，加強(qiáng)政策引導(dǎo)，完善評(píng)價(jià)體系標(biāo)準(zhǔn)，加強(qiáng)技術(shù)指導(dǎo)和溝通交流服務(wù)，助力創(chuàng)新療法早日惠及患者。

2024 年，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥 48 個(gè)，包括罕見(jiàn)病用藥等重點(diǎn)領(lǐng)域的一批新藥好藥加速上市，部分創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)全球同步研發(fā)、同步申報(bào)、同步審評(píng)和上市，甚至全球首先上市，更好地滿足了我國(guó)公眾用藥需求。

干細(xì)胞知識(shí)

知多少

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什么是干細(xì)胞？

干細(xì)胞是一類具有多向分化潛能，在非分化狀態(tài)下能夠自我復(fù)制的細(xì)胞。按照來(lái)源，干細(xì)胞可以分為成體干細(xì)胞、人胚干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等；按照功能，干細(xì)胞可以分為造血干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞等。

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什么是間充質(zhì)干細(xì)胞，有什么特點(diǎn)？

間充質(zhì)干細(xì)胞 ( MSCs ) ，是一群具有自我更新和多系分化能力的細(xì)胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類細(xì)胞具有向多種間充質(zhì)系列細(xì)胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細(xì)胞等）或非間充質(zhì)系列細(xì)胞分化的潛能，并具有細(xì)胞因子分泌功能。間充質(zhì)干細(xì)胞的作用機(jī)制尚不完全明確，研究認(rèn)為此類細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)作用，能夠通過(guò)多種機(jī)制影響免疫功能。

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我國(guó)批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞藥品用于治療什么疾病？

艾米邁托賽注射液是我國(guó)首款獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療藥品，用于激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。GVHD 是異基因造血干細(xì)胞移植后，來(lái)源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 為 急 性 GVHD ( aGVHD ) 、慢性 GVHD ( cGVHD ) 和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的原因之一。防治 GVHD 對(duì)異基因造血干細(xì)胞移植成功、移植后長(zhǎng)期生存及提高患者生活質(zhì)量有重要意義。

目前，間充質(zhì)干細(xì)胞治療其他疾病的臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中，尚無(wú)確切的臨床安全有效性數(shù)據(jù)。

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使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品是否存在風(fēng)險(xiǎn)？

使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品有發(fā)生不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。艾米邁托賽注射液的臨床試驗(yàn)中，暫未觀察到與試驗(yàn)藥物相關(guān)的重要安全性風(fēng)險(xiǎn)。但由于目前間充質(zhì)干細(xì)胞的作用機(jī)制和體內(nèi)存活時(shí)間仍不完全清楚，上市后使用過(guò)程中需繼續(xù)觀察潛在的長(zhǎng)期風(fēng)險(xiǎn)。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品獲批上市后，作為用于治療特定疾病的處方藥，應(yīng)當(dāng)在正規(guī)醫(yī)院中，在醫(yī)生的指導(dǎo)下憑處方使用，并嚴(yán)格按照說(shuō)明書(shū)規(guī)定的適應(yīng)癥、用法用量等要求規(guī)范使用。

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間充質(zhì)干細(xì)胞是如何開(kāi)發(fā)為藥品的？

間充質(zhì)干細(xì)胞要開(kāi)發(fā)成為藥品，必須嚴(yán)格按照《藥品管理法》《藥品注冊(cè)管理辦法》等法律法規(guī)以及相關(guān)技術(shù)要求，經(jīng)科學(xué)規(guī)范研究，證明其安全、有效、質(zhì)量可控，按程序取得藥品注冊(cè)證書(shū)后方能成為藥品，并規(guī)定有特定的適應(yīng)癥、用法用量等。

細(xì)胞治療藥品研發(fā)過(guò)程包括藥學(xué)研究、非 ‌ 臨床研究、‌ 臨床試驗(yàn)等，通常較為復(fù)雜、漫長(zhǎng)，要求較高。藥學(xué)研究包括生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究等；非 ‌ 臨床研究包括藥理學(xué)研究、藥代動(dòng)力學(xué)研究、非臨床安全性研究等；‌ 臨床試驗(yàn)則是在人體驗(yàn)證產(chǎn)品的安全性有效性。

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間充質(zhì)干細(xì)胞藥品研發(fā)上市的要求有哪些？

間充質(zhì)干細(xì)胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質(zhì)量可控的有關(guān)要求。除應(yīng)當(dāng)符合常規(guī)藥物研發(fā)藥學(xué)、非臨床研究及臨床試驗(yàn)有關(guān)共性要求外，根據(jù)間充質(zhì)干細(xì)胞特點(diǎn)，國(guó)家藥監(jiān)局還組織研究制定了一系列有針對(duì)性的指導(dǎo)原則，進(jìn)一步規(guī)范和指導(dǎo)藥物研發(fā)，提高研究質(zhì)效。例如，為指導(dǎo)間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗(yàn)開(kāi)展，藥品審評(píng)中心于 2024 年 1 月 12 日發(fā)布了《間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》。同時(shí)，我國(guó)持續(xù)推進(jìn)藥品監(jiān)管科學(xué)化、法制化、國(guó)際化、現(xiàn)代化，轉(zhuǎn)化實(shí)施了國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）全部指導(dǎo)原則，相關(guān)技術(shù)要求與國(guó)際通行標(biāo)準(zhǔn)全面接軌。

細(xì)胞治療藥品是當(dāng)前藥物研發(fā)熱點(diǎn)領(lǐng)域，受到國(guó)際社會(huì)廣泛關(guān)注。近年來(lái)，我國(guó)持續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革，設(shè)立了加快臨床急需新藥上市通道。對(duì)符合要求的細(xì)胞治療藥品，國(guó)家藥監(jiān)局優(yōu)先配置審評(píng)、核查檢驗(yàn)等資源，在程序不減少、標(biāo)準(zhǔn)不降低的前提下，加強(qiáng)技術(shù)指導(dǎo)和溝通交流，縮短審評(píng)時(shí)限，推動(dòng)加快上市，更好地滿足患者用藥需求。

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目前已上市的間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品有哪些？

目前全球獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品約 10 個(gè)，其細(xì)胞來(lái)源、適應(yīng)癥不盡相同。其中用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品有 4 款，除我國(guó)批準(zhǔn)的艾米邁托賽注射液外，還有美國(guó)、加拿大、日本批準(zhǔn)的骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。

（總臺(tái)央視記者 楊陽(yáng) 余靜英）