近日，用于治療短腸綜合征（SBS）成人和1歲及以上兒童患者的創(chuàng)新藥物注射用替度格魯肽在北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院開(kāi)出北京首方。

替度格魯肽是治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類(lèi)似物。用于治療1歲及以上短腸綜合征患者, 患者應(yīng)在手術(shù)后經(jīng)過(guò)一段時(shí)間的腸道適應(yīng)并且穩(wěn)定的情況下使用替度格魯肽治療。

短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營(yíng)養(yǎng)或兒童生長(zhǎng)需求，出現(xiàn)以腹瀉、酸堿/水/電解質(zhì)紊亂、以及營(yíng)養(yǎng)吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。短腸綜合征患者被稱(chēng)為“短腸人”，屬于超罕群體。2023年9月，短腸綜合征被納入《第二批罕見(jiàn)病目錄》。

“患者小珂（化名）是在車(chē)禍后切斷小腸導(dǎo)致患上了短腸綜合征，與日常遇到患者有所不同。因此，患者去年轉(zhuǎn)診到清華長(zhǎng)庚醫(yī)院之后，在李元新教授指導(dǎo)下，團(tuán)隊(duì)迅速糾正空腸造口高排量造成的電解質(zhì)紊亂、乏力等不適癥狀，為恢復(fù)消化道連續(xù)性確定性手術(shù)創(chuàng)造有利條件，并在術(shù)后腸功能代償?shù)摹S金窗口期’進(jìn)行了規(guī)范的、充分的腸康復(fù)治療。”作為患者的治療醫(yī)師，清華大學(xué)附屬北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院胃腸外科主治醫(yī)師朱長(zhǎng)真介紹，此次來(lái)復(fù)查，小珂用上了替度格魯肽這一創(chuàng)新藥物，有機(jī)會(huì)告別半年多來(lái)的長(zhǎng)時(shí)段輸液，出院后更順利地回歸正常生活。整個(gè)科室的醫(yī)生，都替患者及其家屬感到高興。

此前，國(guó)內(nèi)短腸綜合征患者群體處于“缺乏有效藥物”的治療困境，往往只能長(zhǎng)期依賴(lài)腸外營(yíng)養(yǎng)支持（PN）和靜脈輸注支持?！伴L(zhǎng)期以來(lái)，針對(duì)短腸綜合征的治療選擇有限。短腸綜合征患者治療的重點(diǎn)目標(biāo)是改善營(yíng)養(yǎng)吸收、減輕癥狀、提高生活質(zhì)量，并最終恢復(fù)腸道功能?！?清華大學(xué)附屬北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院胃腸外科主任李元新表示，研究證實(shí)，替度格魯肽可以通過(guò)增加小腸絨毛的長(zhǎng)度和隱窩的深度，提高腸道的吸收能力，加速或改善腸自主功能實(shí)現(xiàn)。