1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)我國首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。據(jù)介紹，移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后主要并發(fā)癥之一，病情嚴(yán)重時可能引起死亡。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，為患者提供新的治療選擇。

【機(jī)會前瞻】

1月2日，我國干細(xì)胞藥物領(lǐng)域迎來重要進(jìn)展，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)我國首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，這一創(chuàng)新藥品將用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）患者，aGVHD是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后的主要并發(fā)癥之一，嚴(yán)重時可能危及生命。據(jù)悉，該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，為患者提供新的治療選擇。

細(xì)胞治療藥品研發(fā)過程包括藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床試驗等，通常較為復(fù)雜、漫長，要求較高。而干細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和上市要求嚴(yán)格，必須符合安全、有效、質(zhì)量可控的相關(guān)要求。為此，國家藥監(jiān)局組織研究制定了一系列有針對性的指導(dǎo)原則，進(jìn)一步規(guī)范和指導(dǎo)藥物研發(fā)，提高研究質(zhì)效。

數(shù)據(jù)顯示，2024年，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥48個，包括罕見病用藥等重點領(lǐng)域的一批新藥好藥加速上市，部分創(chuàng)新藥實現(xiàn)全球同步研發(fā)、同步申報、同步審評和上市。

從2017年開始，到現(xiàn)在我國干細(xì)胞一共批準(zhǔn)了有120多款（藥品）進(jìn)入臨床試驗階段，適應(yīng)證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)還有一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

艾米邁托賽注射液的上市，不僅是我國干細(xì)胞治療領(lǐng)域的里程碑，也是全球醫(yī)藥發(fā)展的熱點。目前，在全球范圍內(nèi)獲批的干細(xì)胞新藥主要是間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSCs) 產(chǎn)品。

所謂間充質(zhì)干細(xì)胞是一群具有自我更新和多系分化能力的細(xì)胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類細(xì)胞具有向多種間充質(zhì)系列細(xì)胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細(xì)胞等）或非間充質(zhì)系列細(xì)胞分化的潛能，并具有細(xì)胞因子分泌功能。

目前全球獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品約10個，其細(xì)胞來源、適應(yīng)癥不盡相同。其中用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥品有4款，除我國批準(zhǔn)的艾米邁托賽注射液外，還有美國、加拿大、日本批準(zhǔn)的骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。