界面新聞記者 | 唐卓雅

界面新聞編輯 | 謝欣

1月2日，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（下稱“鉑生卓越”）申報的干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。值得注意的是，艾米邁托賽注射液是我國首款上市的干細(xì)胞治療藥品。

1月3日開盤，干細(xì)胞治療概念股中源協(xié)和、冠昊生物、南華生物股價分別最高漲9.98%、11.23%、4.85%。

移植物抗宿主?。℅VHD）是異基因造血干細(xì)胞移植后，來源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥、纖維化等。

GVHD可分為急性GVHD（aGVHD）、慢性GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后非復(fù)發(fā)性死亡的原因之一，病情嚴(yán)重時可能引起死亡。根據(jù)澤輝生物招股書（申報稿）轉(zhuǎn)引弗若斯特沙利文的資料，2024年中國全年約有1.1萬例新發(fā)aGVHD發(fā)病人數(shù)。aGVHD一線治療仍為糖皮質(zhì)激素，最常應(yīng)用甲潑尼龍，一線治療有效率僅約50%；約一半患者為類固醇難治性aGVHD（SRaGVHD），后者遠(yuǎn)期生存率不足20%。

此次由鉑生卓越申報通過的艾米邁托賽注射液是一種人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射劑?！懂惢蛟煅杉?xì)胞移植急性移植物抗宿主病診斷與治療中國專家共識（2024年版）》中提及，間充質(zhì)干細(xì)胞輸注可作為急性GVHD二線或三線治療選擇。間充質(zhì)干細(xì)胞對糖皮質(zhì)激素耐藥、二線藥物以上多重耐藥的急性GVHD總有效率可達(dá)57%～73%。國內(nèi)多中心前瞻隨機對照研究證實，間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合巴利昔單抗治療糖皮質(zhì)激素耐藥急性GVHD的總有效率明顯高于單藥巴利昔單抗。

此前，2024年1月，國家藥監(jiān)局審評中心（CDE）針對干細(xì)胞治療移植物抗宿主病單一病癥發(fā)布《間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》。當(dāng)時業(yè)內(nèi)有聲音認(rèn)為，這預(yù)示著國內(nèi)首個干細(xì)胞藥物的適應(yīng)癥將會是針對移植物抗宿主病。

剛剛過去的2024年12月18日，美國FDA也批準(zhǔn)了首個間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）產(chǎn)品——Ryoncil （remestemcel-L-rknd）上市，用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）。

無論是美國還是中國，首款上市的干細(xì)胞產(chǎn)品通過的適應(yīng)癥均指向急性移植物抗宿主病。不同的是，艾米邁托賽注射液適用于14歲以上人群，而Ryoncil僅適用于2個月及以上的兒科患者。

事實上，間充質(zhì)干細(xì)胞已被證明在治療神經(jīng)系統(tǒng)和腦部問題、肺部疾病、傷口愈合和心血管疾病等多種疾病方面安全有效。根據(jù)《Mesenchymal Stem Cell Therapies Approved by Regulatory Agencies around the World（全球各地監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞療法）》梳理，目前歐盟、日本、韓國等海外市場已有約12項間充質(zhì)干細(xì)胞療法獲批上市，用于治療急性和難治性移植物抗宿主病、皮下組織缺損、克羅恩病、膝關(guān)節(jié)軟骨缺損、萎縮側(cè)索硬化癥、嚴(yán)重肢體缺血、骨關(guān)節(jié)炎、脊髓損傷等疾病。

把目光放大到整個干細(xì)胞領(lǐng)域，除了已經(jīng)上市的艾米邁托賽注射液，國內(nèi)還有多家藥企布局干細(xì)胞產(chǎn)品。比如，中源協(xié)和開發(fā)的間充質(zhì)干細(xì)胞藥品VUM02已取得國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的8個臨床試驗批件，其中治療失代償期肝硬化獲批Ib/II期臨床試驗；澤輝生物開發(fā)的PSC來源細(xì)胞治療產(chǎn)品ZH901已進(jìn)入II期臨床；貝達(dá)藥業(yè)合作伙伴瑞普晨創(chuàng)自主研發(fā)的RGB-5088胰島細(xì)胞注射液治療I型糖尿病已獲批I期臨床批件。

根據(jù)前瞻研究院數(shù)據(jù)，截至2024年10月，我國共有148例干細(xì)胞藥物獲IND申請受理，其中106例已獲批。從已獲批IND的細(xì)胞類型來看，截至2024年10月，間充質(zhì)干細(xì)胞（ MSC ）藥物合計78例，占比73.6%，是干細(xì)胞藥物研發(fā)最主要的細(xì)胞類型；iPSC 來源功能細(xì)胞的干細(xì)胞藥物已有10例獲批。從企業(yè)IND干細(xì)胞藥物獲批情況來看，截至2024年10月，中源協(xié)和、漢氏聯(lián)合兩家頭部企業(yè)的獲批干細(xì)胞藥物數(shù)量最多，均有6例；北科生物、博雅干細(xì)胞、呈諾醫(yī)學(xué)、鉑生卓越等均有干細(xì)胞藥物。

然而，在國內(nèi)外的干細(xì)胞產(chǎn)品接連獲得進(jìn)展之際（2024年12月13日），日本武田制藥公司對外宣布，自愿撤銷在歐盟 (EU) 治療克羅恩病患者復(fù)雜性肛周瘺的藥物Alofisel?(darvadstrocel) 的營銷授權(quán)。簡單點來說，武田的Alofise在歐洲退市。

Alofisel是一種同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞療法，2018年在歐盟獲批上市，用于治療患有非活動性/輕度活動性腔內(nèi)克羅恩病的成年患者的復(fù)雜性肛周瘺。該藥已經(jīng)歐盟上市六七年，但在2023年及2024年公布的補充臨床試驗結(jié)果中，顯示其未能達(dá)成主要和次要終點，且其療效不如預(yù)期。